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B 细胞成熟抗原 (BCMA) 嵌合抗原受体 T 细胞(CAR-T细胞)疗法是复发性/难治性多发性骨髓瘤的重要治疗方法。然而,尽管涉及浆细胞恶液质的发病机制重叠,但其在 POEMS 综合征中的应用仍在很大程度上未见报道。近日北京协和医院首次报告了一例接受过多线治疗的复发性/难治性 POEMS 综合征女性患者在接受伊基奥仑赛(equecabtagene autoleucel,全人源抗 BCMA CAR-T 细胞产品)治疗后持续缓解。表明BCMA CAR-T可作为复发性/难治性 POEMS 综合征患者的安全有效选择。

病例概况
患者:30多岁女性,2020年7月因双下肢麻木疼痛、步态障碍就诊
依据:VEGF显著升高(5106 pg/mL)、λ轻链限制性(sFLC-λ 83.0 mg/L,κ/λ比值0.267)、右臂和躯干肾小球样血管瘤、S1硬化性骨病变活检证实浆细胞瘤,符合POEMS综合征诊断标准
既往治疗:Rd方案(3周期,仅达稳定)、自体干细胞移植(2020年11月,部分缓解持续35个月)、进展后多线治疗(BD、VPD、DKD、DPD)均无效,并出现、肺动脉高压、肾功能不全和多浆膜炎
治疗与疗效
方案:氟达拉滨+环磷酰胺清淋后,输注equecabtagene autoleucel(Equ-cel),剂量1×10⁶ cells/kg
VEGF反应:第14天即达完全VEGF反应(CRv),sFLC同步正常化,持续至12个月随访
CAR-T扩增:第14天达峰值,可检测持续至输注后12个月
器官功能恢复:
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1个月:肌酐正常化,外周水肿消退
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3个月:心衰征象消失,恢复工作,ONLS上肢0分、下肢2分
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10个月:肺动脉压正常化
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16个月:日常生活无功能限制
安全性
CRS:2级,第+2天出现(发热38.1°C、hsCRP升高),单剂托珠单抗后第+5天完全退热
ICAHT:2级早期,8个月时3级迟发性ICAHT(无症状血细胞减少)缓解
低丙种球蛋白血症:第+6天出现(IgG<4 g/L),前3个月IVIG替代,此后持续但无严重感染
无ICANS、无迟发性神经毒性、无继发恶性肿瘤

患者的治疗时间线和反应。(A)患者在整个病程中的临床管理概述。(B)在序贯治疗期间通过ELISA测定连续血清VEGF水平,证明无反应。(C)1年随访期间全血细胞计数的变化。(D)通过流式细胞术定量抗BCMA CAR-T细胞植入(细胞/μL)。(E)CAR-T输注后1年内通过ELISA测定的连续血清VEGF水平,证明显著降低
参考文献
Han, H., Zhao, D., Li, A. et al. BCMA CAR T-cell therapy in a patient with heavily pretreated relapsed/refractory POEMS Syndrome: a case report. Ann Hematol 105, 456 (2026). https://doi.org/10.1007/s00277-026-07224-5